罕見病救命藥為何總?cè)必?/span>
安徽12歲女孩小雪，罹患卵巢惡性生殖細胞腫瘤。但救命藥平陽霉素的生產(chǎn)廠家紛紛宣告停產(chǎn)。主治醫(yī)生只好微博尋藥，幾經(jīng)周折終于初步滿足了治療需要。
罕見病用藥市場需求小、研發(fā)成本高，藥企幾無利潤可言，缺乏生產(chǎn)動力。專家建議，“孤兒藥”需要國家政策扶持，定向生產(chǎn)，減免稅費，同時建立國家儲備體制和報警機制，及時調(diào)劑供需。
卵巢惡性生殖細胞腫瘤患者小雪，可以踏實地回家了。
就在不久前，她的家人、醫(yī)生和更多愛心人士還在焦急萬分，因為救命藥平陽霉素，全國斷貨了。
一個月前，安徽省腫瘤醫(yī)院迎來一位特殊的病患——12歲女孩小雪，罹患晚期卵巢生殖細胞腫瘤，若不接受有效的系統(tǒng)治療，年輕的生命將會在青春期前夭折。
卵巢惡性生殖細胞腫瘤過去幾無治愈可能，直至醫(yī)學(xué)界發(fā)現(xiàn)平陽霉素等藥物，患者生存率達到85%。由于需求渺茫，廠家紛紛停產(chǎn)，市場上僅存的平陽霉素成了“孤兒藥”。
“孩子一個療程需要4支平陽霉素，6個療程需要24支。”12月1日，安徽腫瘤醫(yī)院婦瘤科主任趙衛(wèi)東發(fā)出微博求助，一場既感人又糾結(jié)的尋藥之旅就此展開。
隨著微博擴散，安徽宣城、湖北荊州、浙江杭州的醫(yī)院陸續(xù)發(fā)出了積極回應(yīng)，目前初步滿足了6個療程的所需用藥。
小雪的藥有了著落，但下一個患者又該上哪找藥呢？
女孩身患絕癥
“爸，我得的什么��？肚子好疼。”12月3日，病床上的小雪蜷縮著身子，像個呻吟的小貓。
“吃了臟東西當(dāng)然會疼，別趴著，醫(yī)生說不利于恢復(fù)。”父親把手機遞給她，小雪轉(zhuǎn)過身，看起動畫片。
父親鄭望子，安徽省利辛縣劉家鄉(xiāng)人，常年和妻子在江浙一帶打工。10月的一天中午，讀初一的小雪突然暈倒，鄭望子慌張地趕回老家，抱著小雪到利辛縣醫(yī)院。體檢時，他看到女兒腹部有一塊拳頭大的凸起。
利辛縣醫(yī)院初步判斷這是惡性腫瘤，隨后，小雪被轉(zhuǎn)入安徽省腫瘤醫(yī)院。經(jīng)過檢查，鄭望子聽到了一個更讓他絕望的消息——女兒考慮為卵巢惡性生殖細胞腫瘤，晚期。
“生殖細胞腫瘤常見于青少年女性，像小雪這么小，連月經(jīng)都沒來過的病患，我也是第一次見到。”參與救治小雪的醫(yī)生江文靜說，如得不到有效救治，小雪會失去生育功能，甚至丟掉性命。
手術(shù)前，為防止癌細胞進一步蔓延，醫(yī)生對小雪實施了腫瘤減滅術(shù)，將肉眼可見的腫瘤包塊去除，為接下來的化療創(chuàng)造條件。手術(shù)很成功，但小雪也失去了一截小腸，腹部留下一道18厘米長的傷疤。
責(zé)任編輯：黃爽
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