新華社記者 邵魯文
12月9日下午，在山東棗莊市婦幼保健院PICU病房，5歲的李佳樹完成了脊髓性肌萎縮癥（SMA）靶向治療藥物的第6針注射，這也是他第一年治療的最后一次注射。棗莊市婦幼保健院兒童重癥醫(yī)學(xué)科主治醫(yī)師殷偉校告訴記者，從身體情況的各項(xiàng)指標(biāo)來看，李佳樹一年來的治療效果明顯，雙下肢力量有非常明顯的提高。
脊髓性肌萎縮癥是一種遺傳性神經(jīng)肌肉疾病類的罕見病，在我國新生兒中發(fā)病率約為1/6000到1/10000，目前全國約有患者3萬多名。
去年，在國家醫(yī)保目錄藥品談判中，國家醫(yī)保局談判代表對(duì)廣受關(guān)注的“天價(jià)救命藥”諾西那生鈉注射液進(jìn)行“靈魂砍價(jià)”。經(jīng)過8輪談判，該藥從每針70萬元降至3.3萬元，進(jìn)入新版醫(yī)保目錄。今年1月1日，李佳樹進(jìn)行了注射，幸運(yùn)地成為該藥大幅降價(jià)后的全國首例受益人。
今年1月1日，李佳樹在接受藥物注射。新華社記者 邵魯文 攝
完成了一年的治療，從當(dāng)初患病時(shí)坐不穩(wěn)，到如今能站得住，李佳樹的逐漸康復(fù)讓他的母親對(duì)孩子的成長(zhǎng)充滿希望?！跋Ｍ褬渥聣殉砷L(zhǎng)，今天孩子已經(jīng)完成了一年的治療計(jì)劃，進(jìn)步很大。”李佳樹的媽媽李秀花告訴記者，去年這個(gè)時(shí)候，孩子沒法獨(dú)立坐穩(wěn)，現(xiàn)在已經(jīng)可以跪著爬，也能站一會(huì)兒，還可以自己刷牙吃飯了。
除了使用靶向治療藥物，李秀花每周還帶孩子到醫(yī)院進(jìn)行康復(fù)治療。棗莊市婦幼保健院主管技師陸遠(yuǎn)告訴記者，李佳樹每次來醫(yī)院做康復(fù)，醫(yī)生都會(huì)對(duì)孩子的身體狀況進(jìn)行評(píng)估，在今年使用靶向治療藥物后，孩子完成各種動(dòng)作的質(zhì)量有明顯改善，各項(xiàng)指標(biāo)較年初時(shí)已經(jīng)有了非常大的變化?？吹胶⒆右惶焯爝M(jìn)步，無論是佳樹的家人還是醫(yī)生都非常高興。
記者了解到，使用諾西那生鈉注射液治療脊髓性肌萎縮癥，第一年需要注射6次藥物，第二年開始每4個(gè)月注射1針。李佳樹的父親靠打零工養(yǎng)家，一家人收入有限。當(dāng)?shù)孛裾?、醫(yī)保、慈善以及所在街道等部門對(duì)李佳樹的家庭開展了精準(zhǔn)幫扶，一年下來，通過醫(yī)保報(bào)銷、補(bǔ)充商業(yè)險(xiǎn)、醫(yī)療救助、慈善捐款等方式，家庭能夠承受治療自費(fèi)部分。
棗莊市市中區(qū)民政局社會(huì)救助科科長(zhǎng)王莉莎說，相關(guān)部門還給李佳樹購置了輪椅、護(hù)理床以及一些康復(fù)輔助器械，充分保障佳樹的康復(fù)需求。
“社會(huì)上那么多人關(guān)心我們，佳樹也一天天好起來，我們的日子更踏實(shí)，更有盼頭了。”李秀花說，對(duì)于他們一家而言，今年是溫暖的一年，來自社會(huì)各界的幫助匯聚成一股股暖流，給了孩子站立的“力量”。
六天前，李佳樹剛過完自己的五歲生日。注射完第6針，小佳樹再次對(duì)媽媽提起了自己的生日愿望，“我希望自己能快點(diǎn)跑起來，明年可以上學(xué)，今后長(zhǎng)成‘一棵參天大樹’”。
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