英國醫(yī)生不久前迎來了一種惡性白血病的創(chuàng)新性療法，一名青少年成為了首個接受新療法的患者，且病情已經(jīng)出現(xiàn)緩解。
據(jù)法新社近日報道，惡性白血病迎來全球首個開創(chuàng)性治療。這名接受創(chuàng)新性療法的13歲女孩名叫阿莉薩，她在2021年被診斷出患有急性T淋巴細胞白血病。但她對包括化療和骨髓移植在內(nèi)的常規(guī)治療沒有反應(yīng)。
阿莉薩參與了倫敦大奧蒙德街兒童醫(yī)院（GOSH）的臨床試驗，使用了來自健康志愿者的經(jīng)過基因改造的免疫細胞。
在接受新療法28天后，她的病情得到了緩解，可以接受第二次骨髓移植以恢復(fù)免疫系統(tǒng)。
6個月過去了，阿莉薩在英國中部萊斯特的家中“狀態(tài)還不錯”，正在接受后續(xù)治療。
這家醫(yī)院發(fā)表聲明說：“如果沒有這種實驗性療法，阿莉薩唯一的選擇就是姑息治療?！?/p>
GOSH顧問羅伯特·奇薩說，她的病情轉(zhuǎn)變“相當了不起”，盡管未來幾個月仍需對結(jié)果進行繼續(xù)監(jiān)測和確認。
急性淋巴細胞白血?。ˋLL）是兒童中最常見的一種癌癥，它會影響免疫系統(tǒng)中對抗和抵御病毒的B細胞和T細胞。
GOSH稱，阿莉薩是已知的第一個被植入基礎(chǔ)編輯T細胞的患者。T細胞涉及單個核苷酸堿基——DNA代碼的字母——的化學(xué)轉(zhuǎn)換，其攜帶針對特定蛋白質(zhì)的指令。
2015年，GOSH和倫敦大學(xué)學(xué)院的研究人員研發(fā)出利用基因編輯的T細胞治療B細胞淋巴細胞白血病的方法。
但為了治療其他類型的白血病，研究小組必須克服一個難題，即用以識別和攻擊癌細胞的T細胞在制造過程中會互相殘殺。
這些經(jīng)過基本編輯的細胞還需進行多次DNA修改，這樣它們就能在不相互殘殺的情況下瞄準癌細胞。
GOSH顧問、免疫學(xué)家瓦西姆·卡西姆教授說：“這充分展示了在專家團隊和基礎(chǔ)設(shè)施的幫助下，我們是如何把實驗室尖端技術(shù)與患者治療成果聯(lián)系在一起的。這是迄今為止我們最精密的細胞工程，為其他新療法鋪平了道路，并最終為患病兒童創(chuàng)造更好的未來?！?/p>
阿莉薩在聲明中說，她被鼓勵參與臨床試驗，不僅是為了自己，也是為了其他孩子。
她的母親基奧納補充說：“希望能證明這項研究是有效的，可以為更多孩子提供治療。”（編譯/文怡）
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