1月31日，華中科技大學(xué)附屬同濟(jì)醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科王偉教授團(tuán)隊(duì)一項(xiàng)最新研究成果在《美國科學(xué)院院報(bào)》刊發(fā)，該團(tuán)隊(duì)結(jié)合單細(xì)胞測序、免疫組庫等技術(shù)對CAR-T細(xì)胞治療自身免疫性疾病的潛在分子機(jī)制，以及治療后的免疫微環(huán)境重塑等進(jìn)行了深入描繪。這是王偉團(tuán)隊(duì)繼應(yīng)用CAR-T成功治療視神經(jīng)脊髓炎后在自身免疫病領(lǐng)域中的又一突破。
受訪單位供圖
日前，王偉團(tuán)隊(duì)還在全球率先應(yīng)用靶向成熟B細(xì)胞抗原（BCMA）的CAR-T細(xì)胞（CT103A）對復(fù)發(fā)難治性免疫介導(dǎo)的壞死性肌病進(jìn)行治療，并取得顯著的臨床療效。
7年前，18歲的鄧先生正準(zhǔn)備高考，突然四肢無力疼痛，且情況急劇惡化。在同濟(jì)醫(yī)院，他被確診為免疫介導(dǎo)的壞死性肌病，并開始接受多種免疫治療，但病情仍反復(fù)。
王偉介紹，免疫介導(dǎo)的壞死性肌病是一種與自身抗體相關(guān)的自身免疫性疾病，分為多種亞型，鄧先生患的是抗SRP抗體陽性的免疫介導(dǎo)的壞死性肌病，是難治性程度和致殘率最高的亞型之一，通常需接受高強(qiáng)度、聯(lián)合、長期免疫抑制治療。然而這些傳統(tǒng)治療方式的臨床效果相對有限，并存在較高復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)。
CAR-T細(xì)胞治療是一種基于基因編輯的細(xì)胞治療方法，通過把患者自體的T細(xì)胞分離提取出來，在體外進(jìn)行基因編輯，增加靶向特異抗原的CAR作為導(dǎo)航，變成具有定向殺傷作用的CAR-T細(xì)胞。這些CAR-T細(xì)胞回輸?shù)交颊唧w內(nèi)，可自行擴(kuò)增，將靶細(xì)胞定向清除。鄧先生接受了靶向BCMA的CAR-T細(xì)胞療法。該靶向BCMA的CAR-T藥品目前已獲得國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市用于治療多發(fā)性骨髓瘤。
“CAR-T細(xì)胞療法讓鄧先生重獲新生。經(jīng)治療后，他的肌力逐漸恢復(fù)，能回歸正常生活?！蓖鮽フf，多名接受CAR-T細(xì)胞治療的免疫病患者，在B細(xì)胞被CAR-T細(xì)胞完全清除后1年左右，會(huì)重新生長出來相當(dāng)于正常水平的B細(xì)胞，這些新生的B細(xì)胞具有與治療前完全不同的、全新的克隆表型，同時(shí)患者體內(nèi)致病性抗體完全消失，實(shí)現(xiàn)了令人欣喜的“免疫重塑”。
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